Advance in Gene Therapy: Nonviral Vectors

Abstract

添加、修复或替换基因从而达到直接排除病因是基因治疗的目的,也是用于治疗遗传性和获得性疾病的治疗方法.它包括目的基因、载体和靶细胞三个方面,其中载体在整个传染过程中起着关键的作用.非病毒载体是该研究领域的热点之一,虽然传染效率不如病毒载体,但其无毒、无免疫反应、性质可调且制备方便.该文主要就非病毒载体的转染机制及优化策略作一综述。